老药新用破解罕见病治疗难题

　　通过老药新用，可以将IgG4相关性疾病的复发率从67.8%降至13.8%。日前，在武汉市首批核心医疗技术评审“领航技术”组综合评审中，华中科技大学同济医学院附属同济医院风湿免疫科董凌莉教授分享IgG4相关性疾病的精准诊疗体系构建：通过精准评估和靶向治疗，可显著降低患者对激素的依赖，并大幅降低疾病复发率。

　　“‘IgG4相关性疾病’于21世纪初被正式命名，是风湿免疫领域最‘年轻’的疾病。”董凌莉教授介绍，该病百余年前就已存在，但因其部分症状与干燥综合征相似，长期被误认为干燥综合征的一种亚型。直到近年来研究发现，两者为不同的疾病：干燥综合征主要表现为口干、眼干和抗SSA/SSB抗体阳性，而IgG4相关性疾病则以受累脏器“瘤样”肿大，血清IgG4升高和异常B细胞活化为特征。

　　随着医学界对lgG4相关性疾病认识的深入，越来越多的患者得以确诊，目前已知湖北省约有超过1000名患者。该病可累及唾液腺、胰腺、胆道、肾脏等全身多器官，导致器官功能受损或出现压迫症状，严重威胁患者生命安全。

　　作为治疗自身免疫病的常规药物，糖皮质激素也被应用于IgG4相关性疾病治疗，但停药后疾病复发率高达67.8%，且长期使用激素会导致骨质疏松、向心性肥胖、糖尿病和高血压等问题。

　　近年来，董凌莉教授团队针对IgG4相关性疾病的治疗靶点开展研究，提出“少激素甚至无激素”的理念，尝试找到更加精准、有效的治疗药物。

　　团队通过多中心随机对照研究发现，“老药”沙利度胺可通过靶向降解关键致病分子，将IgG4相关性疾病复发率大幅降至13.8%，且无严重不良事件发生。今年年初，这一研究成果登上国际权威期刊《风湿病学年鉴》，为全球患者提供了新的治疗选择。