作者：土土绒

　　有媒体近日聚焦甲基丙二酸血症这个罕见病患儿群体，对这些罕见病患儿来说，连母乳都是有毒的，他们同时需要吃不含几种氨基酸的特殊医学用途配方食品，在不增加体内有害代谢产物的基础上补充蛋白质。由于患者人数少市场小，注册成本高、监管严格等原因，一直没有适用于甲基丙二酸血症的国产特医食品获批。目前患儿的特医食品主要靠跨境电商和海淘购买，但也存在价格偏高，物流不便等问题。

　　特医食品，这个对大多数人来说都很陌生的名词，对一些人来说却性命攸关。特医食品的全称，是特殊医学用途配方食品，指为满足进食受限、消化吸收障碍、代谢紊乱或者特定疾病状态人群对营养素或者膳食的特殊需要，专门加工配制而成的配方食品。

　　常见的特医食品有针对糖尿病人的配方食品，针对乳糖不耐受或食物过敏婴幼儿的特殊配方奶粉等。常见病患者所需的特医食品需求量相对较大，也比较好购买。但是，对于罕见病患者来说，他们所需的特医食品常常“一食难求”。

　　媒体报道中，一位甲基丙二酸血症患儿妈妈介绍，他们联系国外朋友在当地采购后，直接开车将特医奶粉送去机场，然后挨个询问机场里的华人面孔：“你是不是回中国的？能不能帮我们带一箱奶粉回去？”在多方支持下，救命特医食品在24小时内跨越3座城市、1300公里，完成4次转运，被送到上海10个甲基丙二酸血症、丙酸血症患儿家庭。其中的波折和艰辛，是我们所难以想象的。万一真的“断粮”，其后果也是难以估量的。

　　特医食品不是药品，但它的重要性并不亚于药品。对很多罕见病患者来说，缺乏特医食品，就意味着健康面临着危机，甚至生命受到了威胁。“一食难求”，足以致命，这并不是夸张。

　　那么，为什么针对罕见病的特医食品如此难买？一方面，是因为罕见病患者数量少、需求少，商家生产的动力不足。另一方面，则是因为监管严格，生产销售的门槛都比较高。根据我国《食品安全法》，特医食品实行注册制。注册时，应当提交产品配方、生产工艺、标签、说明书以及表明产品安全性、营养充足性和特殊医学用途临床效果的材料。实际上是比照药品来管理的。

　　严格的监管是对民众健康的负责。但令人尴尬的是，一些标准的缺位，让生产企业无法证明产品的有效合规。例如，我国目前尚没有完整的食品级氨基酸国家标准，相关特医食品即使生产出来，也无法证明其产品符合标准。这就给特医食品的研发注册带来了极大的困难。

　　罕见病虽然“罕见”，但患者总量却不少。目前，我国罕见病患者约有2000万人。这个数量庞大的人群在诊疗、康复等方面都面临着重重困难。特医食品的缺乏、昂贵就是他们必须面对的难题之一。帮助他们跨过这道门槛，是社会应当担负的责任。

　　特医食品与患者健康息息相关，因此，它与一般的商品不同，不能仅仅依靠市场调节供需，相关部门和企业都应有更大作为。相关部门应积极关注患者的需求，一方面及时引进国外企业的成熟产品；另一方面，鼓励国内企业参与研发生产紧缺的特医食品，并且在保证质量的前提下，简化审批流程，引导企业生产研发与市场需求快速精准匹配。此外，还应积极加快对相关食品标准的研究、制定，让特医食品的生产有据可依。

　　当然，这将是一个长期的、循序渐进的过程。2021年，国家市场监管总局组织起草了《特殊医学用途配方食品注册管理办法（征求意见稿）》，并向社会公开征求意见。修订主要内容就包括引导鼓励企业研发注册临床急需、罕见病类别等特医食品，满足临床需要。这是令人振奋的一步。增加特医食品的可及性，让罕见病患者不再“一食难求”，我们需要更努力！（土土绒）